Cohort ID | Gender | Time from symptom onset to HSCT (y,m) | Age at HSCT (y,m) | Transplant Year | Conditioning regimen | Donor type | HLA matching | % Donor engraftment (y,m)c | % ARSA Activity (y,m)c | Time to follow-up (y,m)c | Cause of death |
---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
Late infantile | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â |
1 | M | X | 0,4 | 1996 | MA (Bu/Cy) | cRD | 6/6 | 100 (0,4) | — | 0,3a | VOD |
2 | M | X | 0,5 | 2004 | MA (Bu/Cy) | UCB | 5/6 | 100 (2,11) | 100 (2,10) | 4,10 | Â |
3 | F | X | 0,8 | 1995 | MA (Bu/Cy) | cRD | 6/6 | 100 (8,4) | 60 (6,10) | 19,6 | Â |
6 | F | 0,6 | 2,10 | 1995 | MA (Bu/Cy) | URD | 5/6 | 100 (1,6) | 100 (1,0) | 1,6a | unknown |
Juvenile | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â |
4 | F | 1,10 | 4,10 | 1984 | MA (Bu/Cy) | RD | 6/6 | 100 (15,1) | 100 (25,2) | 30,6 | Â |
9 | F | 1,2 | 4,2b | 2001 | MA (Cy/TBI) | URD | 6/6 | 100 (4,9) | 100 (3,5) | 13,3 | Â |
5 | F | X | 1,3b | 1994 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | 100 (0,3) | — | 2,2a | cGvHD |
7 | F | X | 2,8 | 1994 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | 100 (0,2) | — | 0,3a | VOD |
8 | F | X | 3,5 | 1994 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | 97 (6.5) | 100 (6,5) | 8,2 | Â |
22 | F | X | 11,1 | 2004 | MA (Bu/Cy) | dUCB | 4/6 + 4/6 | 100 (3,2) | 100 (0,6) | 10,7 |  |
10 | F | 0,5 | 5,8 | 1996 | MA (Cy/TBI) | URD | 6/6 | 60 (11,3) | 38 (11,3) | 18,7 | Â |
11 | F | 0,10 | 5,10b | 1998 | MA (Cy/TBI) | cRD | 5/6 | 100 (2,6) | 25 (2,6) | 7,2a | MLD |
12 | F | 1,1 | 5,11 | 2008 | RIC | UCB | 6/6 | 2 (0,1) | 8 (0,1) | 3,1a | MLD |
13 | F | 0,11 | 6,4 | 1989 | MA (Bu/Cy) | RD | 6/6 | — | 73 (0,1) | 0,2a | MSOF |
14 | F | 2,3 | 6,3 | 2002 | MA (Bu/Cy) | UCB | 4/6 | 100 (2,0) | 100 (2,0) | 2,0 | Â |
15 | F | 0,0 | 6,7 | 1997 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | 100 (1,7) | 100 (1,7) | 7,3 | Â |
16 | F | 3,6 | 7,6 | 1999 | MA (Cy/TBI) | URD | 5/6 | 67 (3,5) | 59 (1,9) | 15,7 | Â |
17 | M | 2,8 | 7,8 | 2003 | MA (Bu/Cy) | UCB | 5/6 | 100 (0,6) | 100 (0,6) | 11,9 | Â |
18 | M | 0,10 | 8,4 | 1997 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | 100 (0,7) | 100 (0,6) | 0,7a | Sepsis |
19 | M | 0,9 | 8,7 | 2002 | MA (Bu/Cy) | UCB | 5/6 | 100 (0,5) | 100 (0,5) | 10,6a | cGvHD |
20 | F | 2,4 | 11,1 | 2005 | MA (Bu/Cy) | dUCB | 4/6 + 4/6 | 100 (0,3) | 100 (0,3) | 0,3a | Sepsis |
21 | F | 2,0 | 10,4 | 1995 | MA (Bu/Cy) | RD | 6/6 | 100 (0,1) | — | 0,2a | aGvHD |
23 | M | 2,7 | 11,6 | 1991 | MA (Bu/Cy) | URD | 6/6 | — | 50 (0,7) | 0,7a | Sepsis |
24 | F | 1,5 | 14,8 | 1989 | MA (Bu/Cy) | RD | 6/6 | 100 (16,4) | 100 (16,4) | 16,4 | Â |
25 | F | 1,7 | 16,4 | 2004 | MA (Bu/Cy) | dUCB | 6/6 + 6/6 | 100 (0,4) | 100 (0,2) | 0,5a | TTP |
26 | F | 1,10 | 16,2 | 1994 | MA (Bu/Cy) | cRD | 6/6 | 100 (9,5) | 100 (11,0) | 12,6 | Â |
27 | F | 5,1 | 16,1 | 2004 | MA (Bu/Cy) | UCB | 4/6 | 100 (3,2) | 100 (3,2) | 10,7 | Â |
28 | M | 3,11 | 16,5 | 2002 | MA (Bu/Cy) | UCB | 4/6 | 100 (0,4) | 100 (0,4) | 0,8a | Sepsis |
30 | M | 10,5 | 20,5 | 2000 | MA (Cy/TBI) | URD | 5/6 | 100 (0,2) | 100 (0,2) | 0,6a | Sepsis |
32 | F | 16,3 | 27,7 | 1996 | MA (Cy/TBI) | RD | 6/6 | 44 (2,0) | 32 (2,0) | 18,2 | Â |
43 | M | 5,8 | 19,8 | 2013 | RIC | RD | 6/6 | 100 (1,1) | 100 (1,1) | 1,6 | Â |
Adult | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â | Â |
42 | F | X | 20,1 | 1995 | MA (Bu/Cy) | URD | 5/6 | 100 (0,1) | — | 0,1a | VOD |
31 | M | 9,1 | 27,1 | 2003 | MA (Bu/Cy) | UCB | 4/6 | 100 (0,2) | — | 0,3a | Graft Failure |
33 | F | 10,10 | 29,10 | 1999 | MA (Cy/TBI) | URD | 6/6 | 100 (3,0) | 100 (3,0) | 10,0 | Â |
34 | M | 3,7 | 33,7 | 2000 | MA (Cy/TBI) | URD | 5/6 | 100 (1,5) | 64 (0,1) | 10,0 | Â |
36 | F | 5,4 | 38,1 | 1999 | MA (Cy/TBI) | RD | 6/6 | 35 (2,3) | 76 (1,0) | 1,1 | Â |
38 | F | 0,11 | 40,7 | 2001 | MA (Cy/TBI) | UCB | 5/6 | 100 (0,3) | 100 (0,3) | 0,4a | Sepsis |
39 | M | 5,5 | 42,5 | 2007 | RIC | dUCB | 5/6 + 5/6 | 100 (0,6) | 100 (1,3) | 7,6 |  |
40 | F | 3,5 | 42,6 | 2007 | RIC | dUCB | 5/6 + 6/6 | 80 (2,9) | 100 (1,2) | 6,5a | unknown |
41 | F | 3,2 | 44,2 | 2007 | RIC | dUCB | 4/6 + 5/6 | 0 (1,1) | 50 (0,2) | 1,1 |  |